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헬릭스미스 'NEALS 연례회의'서 루게릭병 연구결과 발표
- 송고 2020.10.06 09:05 | 수정 2020.10.06 09:05
- EBN 동지훈 기자 (jeehoon@ebn.co.kr)
ⓒ헬릭스미스
헬릭스미스는 자사 연구진과 임상 책임자가 지난 30일부터 이틀간 개최된 '2020 NEALS 연례회의'에서 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 연구 결과를 발표했다고 6일 밝혔다.
헬릭스미스가 개발한 '엔젠시스(VM202)'는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정됐다. 헬릭스미스는 지난 5일 FDA에 임상 2a상 프로토콜을 제출했다.
NEALS(Northeast Amyotrophic Lateral Scierosis Consortium)는 ALS와 운동신경질환 분야에서 과학적 성과가 치료제 개발로 빨리 연결되는 것을 돕기 위해 조직된 학술 단체다. 동시에 ALS 연구에 필요한 여러 방법론을 제공한다. ALS 분야에서는 영향력이 매우 높은 KOL(key opinon leader) 조직으로 평가된다. 올해로 19회째를 맞는 NEALS 연례회의는 코로나바이러스 감염증-19(코로나19)로 온라인에서 비대면으로 진행됐다. 헬릭스미스는 3개 논문을 발표했다.
발표자는 김선영 대표, 노보람 박사, 엔젠시스의 ALS 임상 1상을 주관했던 존 케슬러(John A. Kessler) 미국 노스웨스턴대학교 의과대학 교수 등 3명이다.
김선영 대표는 'ALS 신약 개발 플랫폼 DART 프로그램 소개'를, 노보람 박사는 'HGF를 발현하는 재조합 AAV1의 척수 내 주사가 운동 기능 및 신경근육계에 미치는 영향'을, 존 케슬러 교수는 'ALS 유전자 치료–간세포성장인자를 발현하는 플라스미드 DNA, 엔젠시스(VM202)를 이용한 임상시험 1/2상 결과 및 2상 계획'을 주제로 발표했다.
김선영 대표는 "국제적으로 권위있는 NEALS에서 제출한 논문 3편이 모두 채택된 것은 전문가들이 당사의 ALS 연구개발에 대해 큰 관심을 표명한 것"이라며 "내년 미팅에서는 조만간 시작할 ALS 임상 2a상 결과를 발표할 수 있게 되기를 기대한다"고 밝혔다.
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