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헬릭스미스 '엔젠시스' 루게릭병 2a상 프로토콜 FDA 제출
- 송고 2020.10.05 13:48 | 수정 2020.10.05 13:48
- EBN 동지훈 기자 (jeehoon@ebn.co.kr)
ⓒ헬릭스미스
헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA)에 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'를 사용하는 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상 2a상 프로토콜을 제출했다고 5일 밝혔다. 앞서 FDA는 엔젠시스를 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정한 바 있다.
헬릭스미스는 엔젠시스를 사용해 ALS 임상 1상을 마쳤다. 지난 ALS 1상에서는 엔젠시스 관련 이상 반응이 나타나지 않았다. 또한 엔젠시스를 투여한 환자에서 ALSFRS-r(ALS 환자의 신체 기능 측정) 및 근육 기능 지표의 감소세가 멈추거나 느려지는 경향이 있는 것으로 관찰됐다.
이번 임상 2상에선 2a와 2b의 2개 단계로 나눠 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 주평가 지표는 안전성이다. 헬릭스미스는 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상 반응의 발생을 조사한다. 이와 함께 측정할 유효성 지표는 △ALSFRS-r △ALS 환자들의 근육 기능 및 근육 강도 △호흡 기능의 변화, 환자 삶의 질 등의 변화 정도(PGIC) △호흡 기능 및 생존율에 미치는 효과 △바이오마커의 변화량 등이다.
이번 ALS 임상 2a상에서 가장 큰 특징은 엔젠시스 주사 후 환자의 근육 조직을 소량 채취해 유전자 발현량을 측정한다는 점이다. 분자생물학적 분석을 실시하기 때문에 임상은 먼저 소규모로 시작돼 총 18명의 ALS 환자를 대상으로 180일간 진행된다.
헬릭스미스는 이번 ALS 임상 2a상을 마친 후 곧바로 100명이 넘는 규모의 임상 2b상을 진행할 계획이다.
김선영 헬릭스미스 대표는 "글로벌 제약사와 엔젠시스의 라이센싱 가능성을 논의할 때 가장 관심을 받는 적응증이 ALS"라며 "이번 2상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성이 발견될 경우 그 파장이 클 것"이라고 밝혔다.
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