3일 온·오프라인으로 진행된 한국생명공학연구원 '바이오 이슈 컨퍼런스'에서 김신곤 고려대 교수가 희귀질환 임상시험 동향 및 활성화 플랫폼 현황에 대해 발표하고 있다. ⓒ한국생명공학연구원 유튜브 캡처

첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨단바이오법) 시행이 임박함에 따라 첨단바이오의약품을 통한 희귀질환 극복에 대한 시장의 기대감이 커지고 있다.

한국생명공학연구원은 3일 희귀질환 정밀·맞춤의료용 첨단바이오의약품 개발 현황 및 미래 전망을 주제로 한 바이오 이슈 컨퍼런스를 온·오프라인으로 개최했다.

이날 컨퍼런스에는 안윤진 질병관리본부 국립보건연구원 희귀질환과장, 김신곤 고려대학교 교수, 김연수 충남대학교 교수, 조사연 중앙대학교 교수, 안전성평가연구소 바이오의약독성연구그룹 선임연구원 등이 참석했다.

컨퍼런스에선 희귀질환과 관련한 정부 지원 및 연구사업 소개와 첨단바이오의약품에 대한 정책 동향과 연구 성과 공유가 이어졌다.

희귀질환을 규정하는 기준은 국가별로 다르다. 한국은 2016년 말 희귀질환관리법이 시행되면서 유병인구 기준 2만명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환이 희귀질환으로 분류된다.

세계적으로 5000~8000종의 희귀질환이 있는 것으로 추정되는데, 국내의 경우 지금까지 1014개의 희귀질환이 확인됐다.

희귀질환은 질환의 종류가 많은 데 비해 환자 수가 적고, 진단과 치료가 어려울 뿐 아니라 전문가가 부족한 것으로 알려졌다. 연구개발도 부족한 데다 질병진단 및 치료의 접근성이 부족해 관련 정보가 부족한 것도 특징이다.

대개 80% 이상이 유전적, 선천성 질환인데 치명적이거나 장애를 초래하는 경우가 많고 만성화, 대물림되는 경향도 보인다. 여기에 치료법이나 치료제가 없거나 고가인 경우도 많아 환자와 가족들의 경제적 부담이 커진다.

이런 가운데 첨단바이오법이 다음달 시행을 앞두고 있어 첨단바이오의약품을 통한 희귀질환 관련 지원 확대에 대한 관심이 커지고 있다.

첨단바이오법은 우선심사, 사전심사, 조건부 허가 등을 통해 희귀·난치 질환자용 신약 및 첨단바이오의약품에 대한 규제를 완화하는 게 골자다. 암 및 희귀질환 치료 목적의 첨단재생의료·바이오의약품의 경우 임상 3상을 생략하고 2상 자료만으로 조건부 허가가 가능해진다.

첨단바이오의약품은 합성의약품에 비해 상대적으로 부작용이 적어 부작용 사례 또한 적다고 알려졌다. 첨단바이오의약품은 이 같은 특징을 앞세워 현재 개발이 진행 중인 희귀의약품에서 3분의 1가량을 차지하고 있다.

컨퍼런스에 참석한 연자들은 첨단바이오법 시행에 맞춰 희귀질환 치료제 연구개발에서 첨단바이오의약품의 비중이 높아질 것으로 전망했다.

유민희 안전성평가연구소 바이오의약독성연구그룹 선임연구원은 컨퍼런스 초록을 통해 "최근 미국, 일본, 영국 등 세계 각국에서 정부 주도의 첨단바이오의약품 규제 완화가 이뤄지고 있고 이를 통한 첨단바이오의약품에 대한 원천기술 확보 및 시장 선점에 대한 요구가 증가하고 있다"며 "국내의 경우 첨단바이오법이 입법예고돼 올해 8월부터는 일부 항목에서 첨단바이오의약품 규제 완화가 추진될 예정"이라고 설명했다.

김신곤 고려대 교수는 "최근 면역치료제, 세포치료제, 유전자치료제 등 첨단바이오의약품이 희귀의약품으로 각광받고 있다"면서 "2018년 기준 임상시험이 진행 중인 첨단바이오약품 파이프라인 중 33%가 희귀의약품으로 개발되고 있다"고 말했다.

김 교수는 또 "국내 제약바이오 기업들도 조건부 허가, 세금 감면 등의 혜택을 얻을 수 있는 데다 미충족 수요가 높고 질병의 발병 기전이 세분화해 빈틈이 많은 틈새시장인 점을 고려해 희귀의약품 개발에 나서고 있다"고 덧붙였다.

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