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헬릭스미스 '엔젠시스' 샤르코마리투스병 임상 승인

  • 송고 2020.04.21 09:09 | 수정 2020.04.21 09:09
  • 동지훈 기자 (jeehoon@ebn.co.kr)

헬릭스미스는 자사 후보물질 '엔젠시스(VM202)'를 희귀 유전병인 샤르코마리투스병 1A형(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 환자에게 투여하는 임상 1/2a상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 21일 밝혔다.

CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상으로 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 현재 희귀질환 중에서 환자 수가 가장 많은 것으로 보고됐다.

이 질환의 일종인 CMT1A는 전체 CMT 환자의 약 40%에게 해당한다. 국내에서는 약 8000명, 전 세계적으로 약 120만명 이상의 환자가 있는 것으로 알려졌 있으나 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제는 없는 상황이다.

VM202는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자치료제다.

이번에 승인받은 임상 1/2a상은 270일간 12명의 CMT1A 환자를 대상으로 진행되며, 샤르코마리투스병의 권위자인 최병옥 삼성서울병원 교수가 맡는다.
임상에선 CMT1A 환자의 약화된 다리 근육에 VM202를 주사한 후 안전성 및 내약성을 평가한다.

헬릭스미스는 VM202를 통해 CMT 환자에서 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유, 신경보호 등의 활성으로 질환 진행 혹은 증세 악화를 지연 내지는 막을 수 있을 것으로 예상하고 있다.

아울러 이번에 사용되는 VM202 치료에서는 HGF 단백질이 국소적으로 발현되기 때문에 전신적 부작용이 가능성은 매우 낮을 것으로 보고 있다.

김선영 헬릭스미스 대표는 "이번 임상 승인으로 VM202가 희귀질환인 샤르코마리투스병 치료에 사용될 수 있는지를 조사할 수 있게 됐다"며 "FDA로부터 이미 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정돼 잠재력을 인정받은 VM202가 CMT1A 치료제로도 사용될 수 있기를 바란다"고 밝혔다.


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